Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿普遍性纤维化的III期研究达到了主要终点
2021-11-29 11:10 来源：宜春男科医院
囊肿特质纤维化（CF）是一种常以见的遗传疾病，此病症最常以负面影响循环系统，但也常以发生胰脏、肝脏、胰脏以及肠道。Vertex制药近日宣布，两项III期科学研究调查报告了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）非典型一组合设计方案治疗囊特质纤维化患者的有效特质和有效特质，结果看出，非典型替代疗法达到了肺泡显著更佳的主要往北。Vertex制药的身兼保健官Reshma Kewalramani问到，非典型设计方案也许为绝大多数至少有一个F508del变异的CF患者提供临床其所。
在科学研究里面，将385名12岁及以上中风一个F508del变异和一个最小系统变异的患者随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco非典型设计方案一组或安慰剂一组，治疗24周。该科学研究的主要往北是从基线到第4周，1秒钟失去平衡呼气比率（ppFEV1）的超过绝对波动。里面期分析的数据资料看出，与安慰剂相比，非典型设计方案将第4周ppFEV1的超过绝对波动提高了14个比率。Vertex问到，该分析的有效特质和有效特质数据资料大力支持向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco非典型一组合设计方案，应用于中风一种F508del变异和一种最小系统变异的患者。
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